起效时间和治疗稳定性方面的临床表现
《肿瘤瞭望-血液时讯》：基于索乐匹尼布在ESLIM-01研究中所显示出的起效时间及治疗稳定性方面的临床表现，您认为这一表现对于ITP患者的治疗和生活质量可能会有哪些影响？
孙竞教授：在ITP的治疗中，迅速提高血小板计数对于有效降低出血风险，改善患者的临床症状，具有重要的作用。在接受索乐匹尼布治疗的患者组中，血小板计数在大约一周（8天）时可提升至≥50×10?/L的水平。对于索乐匹尼布组中持续应答的患者，其血小板计数能够稳定保持在80-100×10?/L这一出血事件风险较低的范围内。在14-24周的六次随访中，84%（51/61）的患者成功满足了五次应答标准，64%（39/51）的患者在全部六次随访中均展现出了应答效果。这一结果或能够显示索乐匹尼布治疗在稳定性方面的表现，有望为ITP患者的长期管理和减少紧急治疗提供一定支撑。
治疗期间血小板计数情况4
如若患者在治疗初期即能观察到症状的改善，则可能会倾向于长期坚持治疗计划。治疗的稳定性以及血小板计数在安全范围内的持续维持，有助于患者开展正常的日常活动。同时，患者对于紧急治疗和住院的需求可能会相应减少。
综上所述，ESLIM-01研究中索乐匹尼布展现出的表现，或可显示其未来在ITP治疗中的潜在应用前景。随着对ITP病理机制的深入探究和治疗方法的持续创新，未来期待能够为ITP患者提供更为个性化、精准的治疗方案，帮助提升他们的健康水平和生活质量。
专家简介
孙竞教授
南方医科大学南方医院血液科教授，主任医师；
中华医学会罕见病分会委员；
中华医学会血液学分会止血血栓学组委员；
中华造血干细胞移植库专家委员会委员；
广东省药学会罕见病专委会主委；
广东省医学会罕见病分会副主委；
第10届广东省医学会血液学分会常委/出凝血学组组长；
第二届广东省医师协会血液科分会副主委/出凝血学组组长；
广东省血友病诊疗管理中心主任；
亚太血友病工作组委员；
参考文献：
1.中华医学会血液学分会，&中国医师协会血液科医师分会.(2020).成人ITP诊断与治疗中国指南(2020版).中华血液学杂志，41(8)，577-588.
2.Cai Y，He J，Wu Z，He W，Dai X，Xu Y，Cheng M，Yang N，Ren Y，Wang G，Wang J，Sai Y，Jia H，Dai G，Li X，Su W.Preclinical Pharmacology Characterization of Sovleplenib(HMPL-523)，an Orally Available SYK Inhibitor.J Pharmacol Exp Ther.2024 Jan 2;388(1):156-170.
3.Adapted from cines DB，Blanchette vs.N Engl J Med.2002，346(13):995-1008.
4.Renchi Yang，et al.Efficacy and safety of the Syk inhibitor sovleplenib(HMPL-523)in adult patients with chronic primary immune thrombocytopenia in China(ESLIM-01):a randomized，double-blind，placebo-controlled phase 3 study.2024 EHA：Abstract S316
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